Von der Grundlagenforschung zur 
klinischen Praxis 

RNA-basierte Therapien stehen vor großen Herausforderungen, trotz ihres großen Potenzials: Die Instabilität der RNA, verbunden mit der Notwendigkeit einer ultrakalten Lagerung oder Verkapselung sowie der schnelle Abbau im Körper verlangen nach innovativen technologischen Lösungen, um die Wirksamkeit und Sicherheit zu gewährleisten. Hier setzt das Graduiertenkolleg »RNApp« mit insgesamt zwölf Promotionsvorhaben an – mit dabei das Fraunhofer-Institut für Schicht- und Oberflächentechnik IST. 

Das Ziel des Verbundvorhabens RNApp ist es, Ergebnisse aus der Grundlagenforschung in die klinische Praxis zu überführen. In einzelnen Teilprojekten werden dabei verschiedene Fragestellungen zu Herstellung, Formulierung und Stabilisierung von RNA in flüssigen Nanopartikeln, sogenannte LNP-RNA, untersucht. Das Verbundvorhaben ist interdisziplinär ausgerichtet: Naturwissenschaftler, Pharmazeuten, Ingenieure und Mediziner arbeiten zusammen, um neue Erkenntnisse und Lösungen für RNA-basierte Arzneimittel zu gewinnen.

Eines der Promotionsvorhaben ist am Fraunhofer IST angesiedelt. Der Schwerpunkt der Arbeit der Doktorandin und wissenschaftlichen Mitarbeiterin Johanna Reus liegt auf der Weiterentwicklung der Verpackungsmöglichkeiten und der Lagerstabilität von RNA-Therapeutika. Ziel ist es, die RNA-LNP-Systeme zu trocknen, um so die Lagerung zu vereinfachen und neue Verpackungskonzepte zu entwickeln. Dazu müssen insbesondere die Wechselwirkungen von RNA-LNP-Systemen aus festen und getrockneten Formulierungen untersucht werden. 

Die praktischen Arbeiten gehen nun in die erste Runde. Um den Status Quo darzustellen, wird zunächst die Interaktion von flüssigen Arzneimitteln und Glas untersucht. »Dies ist die aktuell gängigste Darreichungsform von mRNA-LNP-Präparaten«, erläutert die Doktorandin. »Sobald wir die Wechselwirkungen von flüssigen Arzneimitteln mit der Oberfläche des Primärpackmittels umfassend untersucht und geeignete Analysemethoden etabliert haben, können wir auch alternative Packmaterialien und die Verpackung getrockneter RNA-LNP-Systeme addressieren.«

Die Erkenntnisse aus den zwölf interdisziplinären Promotionsvorhaben sollen langfristig dazu beitragen, RNA-basierte Medikamente effektiver, stabiler und einfacher handhabbar zu machen.